米哚妥林治疗急性髓系白血病效果

急性髓性白血病（AML）是一种常发于成年中的髓系造血干／祖细胞恶性疾病。约30%的AML患者携带FLT3基因突变，米哚妥林(midostaurin)是新一代多靶点抑制剂，米哚妥林(midostaurin)与化疗联用治疗成年新诊断为FLT3阳性的急性髓系白血病(AML)，米哚妥林(midostaurin)能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，令这些细胞凋亡，从而起到治疗作用。

在名为RATIFY的随机试验中筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林(midostaurin)联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示米哚妥林(midostaurin)联合治疗可以显著改善总生存时间（OS），减少23%的死亡风险。联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月vs 3.0个月）。

米哚妥林(midostaurin)组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林(midostaurin)组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林(midostaurin)组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。

米哚妥林(midostaurin)联合治疗能将患者的中位总生存期延长至74个多月，效果可谓惊艳！